Tamin'ny 20 Jolay, ny fangatahana fanafody vaovao(NDA) an'ny pCAR-19B novolavolain'ny Precision Biology tsy miankina dia neken'ny China National Medical Products Administration (NMPA) tamin'ny fomba ofisialy. Ity vokatra ity no vokatra CAR-T voalohany ho an'ny leukemia amin'ny fahazazana any Shina, izay ampiasaina hitsaboana marary 3-21 taona voan'ny CD19-positive relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia (ALL).
Ny leukemia lymphoblastic acute (ALL) dia iray amin'ireo fivontosana maligna mahazatra indrindra amin'ny ankizy ary antony voalohany mahatonga ny fahafatesana amin'ny ankizy sy ny zatovo. Ny fitsaboana amin'ny sela chimeric antigen receptor (CAR-T) dia nanova tanteraka ny fitsaboana ny ALL B-cell relapsed/refractory (R/R), miaraka amin'ny vokatra voalohany neken'ny FDA, Kymriah (tisagenlecleucel) novolavolain'ny Novartis, izay nanatsara be ny tahan'ny fahasitranana sy ny fotoana fahavelomana.
Ny pCAR-19B dia vokatra sela CAR-T autologous miaraka amin'ny sombin-javatra miovaova rojo tokana (scFv) CD19 manokana nohatsaraina natao hamahana ny olana momba ny fiarovana.
Tamin'ny Novambra 2023, ny pCAR-19B dia nahazo ny "Breakthrough Therapy Designation" avy amin'ny China National Medical Products Administration ho fitsaboana ny B-ALL.
Ny vokatra azo avy amin'ny pCAR-19B amin'ny fahombiazana sy ny fiarovana amin'ny fitsapana ara-pitsaboana fototra izay nahitana marary sinoa ho an'ny ankizy sy tanora manana ALL amin'ny sela B/R.nambara tamin'nyny Fivoriambe faha-66 isan-taonan'ny Fikambanana Amerikana momba ny Hematolojia (ASH).
Fomba fiasa: Ity andrana dingana 2 ity (NCT05334823) dia fandalinana natao tamin'ny sampana tokana, misokatra, ary foibe maro. Ireo marary ≥ 3 taona sy ≤ 21 taona nandritra ny fitiliana izay voamarina fa voan'ny CD19+ R/R B-ALL dia tafiditra tao anatin'izany. Ny teboka farany voalohany dia ny tahan'ny fahasitranana ankapobeny (ORR), izay faritana ho fahasitranana tanteraka (CR) miampy CR miaraka amin'ny famerenana ra tsy feno (CRi) ao anatin'ny 3 volana aorian'ny fampidirana.
Vokatra: Hatramin'ny 18 Aprily 2024, marary 89 no efa nisoratra anarana ary nandalo fitsaboana leukapheresis, ary marary 64 no nahazo fampidirana pCAR-19B. Tsy nisy tranga tsy fahombiazan'ny famokarana. Tamin'ireo marary nampidirana, 6.25% (4/64) no tsy mety sitrana ary 93.75% (60/64) no niverina tamin'ny fitsaboana maromaro na famindrana sela fototra allogeneic. Ny salan-taona dia 11 taona (eo anelanelan'ny 3-21), ary 56.25% (36/64) no lehilahy. Fanampin'izany, 75% (48/64) amin'ireo marary no nitondra farafahakeliny gène iray mety hampidi-doza. Ny salan'isan'ny enta-mavesatry ny fipoahan'ny tsoka taolana (BM) tamin'ny voalohany dia 58.3% (eo anelanelan'ny 5%-98%) ary ny enta-mavesatry ny fipoahan'ny BM mavesatra (≥50%) dia hita tamin'ny 56.25% amin'ireo marary.
Nandritra ny fanaraha-maso antonony nandritra ny 211 andro (eo anelanelan'ny 35-750), ny ORR tsara indrindra dia 90.63% (58/64), miaraka amin'ny 78.13% amin'ireo marary (50/64) nahazo CR ary 12.5% amin'ireo marary (8/64) nahazo CRi, mihoatra ny fahombiazan'ireo vokatra fitsaboana CAR-T anti-CD19 ara-barotra voalaza ao amin'ny R/R B-ALL. 98.27% (57/58) amin'ireo marary voan'ny ORR no nahazo famerenana ratsy tamin'ny aretina sisa tavela kely indrindra (MRD)-negatif. Ny ORR tamin'ny 3 volana dia 76.56% (49/64). Ny faharetan'ny valiny antonony (DOR) dia 10.61 volana (elanelana fahatokisana 95% 7.66-20.96). Ny fahavelomana ankapobeny antonony (OS) dia 23.92 volana (elanelana fahatokisana 95% 9.86-NR).
Ny cytokine release syndrome (CRS) sy ny immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) dia nitranga tamin'ny 98.44% sy 50% tamin'ireo marary. Ny CRS sy ICANS kilasy ≥3 dia hita tamin'ny 29.69% sy 39.06% tamin'ireo marary. Ny faharetan'ny salan'isa ho an'ny CRS sy ICANS kilasy ≥3 dia 4 andro sy 3 andro. Tsy nisy fahafatesana vokatry ny CRS na ICANS.
Fehin-kevitra: Na dia teo aza ny enta-mavesatry ny BM blasts sy ny mety hisian'ny fiovaovan'ny fototarazo, ny pCAR-19B dia naneho taha ambony amin'ny famelan-keloka, nahatratra taha ambony amin'ny famelan-keloka MRD-negative, valiny maharitra, ary mombamomba ny fiarovana azo leferina. Ity fandalinana ity no fitsapana ara-pitsaboana fototra voalohany amin'ny B-ALL amin'ny fahazazana amin'ny mponina Aziatika, manolotra safidy fitsaboana vaovao ho an'ny marary sinoa ankizy sy tanora manana R/R B-ALL.
Amin'izao fotoana izao, misy fitsapana ara-pitsaboana CAR-T maro hafa any Shina, ary mitady marary izy ireo. Raha mila torohevitra momba ny fanafody sy teknolojia vaovao ianao dia afaka mifandray amin'ny Departemantan'ny Hopitaly Oncology Iraisam-pirenena ao amin'ny Faritra Atsimon'i Beijing.
Laharana finday：4008803716
Mailaka：myimmnet@163.com
References
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2.http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Fotoana fandefasana: 22 Novambra 2024